novo modelo de célula humana da doença de Huntington do bit.bio, para pesquisa in vitro e descoberta de medicamentos

A indústria de ciências da vida é desafiada pela falta de modelos celulares confiáveis ​​e reprodutíveis que gerem dados traduzíveis e reflexivos de doenças humanas reais. Neurônios ioGlutamatérgicos HTT^50CAGWTvisa fornecer uma solução viável para HD. A edição do gene CRISPR/Cas9 foi usada para introduzir uma expansão anormal de 50 repetições CAG no primeiro exon do gene Huntingtin dentro dos neurônios ioglutamatérgicos do tipo selvagem. Esses neurônios glutamatérgicos derivados de iPSC altamente caracterizados representam com precisão o genótipo da doençaem vitro. As células manipuladas amadurecem rapidamente em neurônios excitatórios funcionais que formam consistentemente estruturas neuronais complexas e expressam biomarcadores típicos em menos de 11 dias.

Neurônios ioGlutamatérgicos HTT^50CAGWTfornecem consistência lote a lote em uma escala de bilhões de células, formando um modelo reprodutível habilitado pelo opti-ox^MT reprogramação de precisão. Além disso, os Neurônios ioGlutamatérgicos de tipo selvagem do bit.bio podem ser usados ​​como um controle geneticamente combinado para os Neurônios ioGlutamatérgicos HTT^50CAG/WT modelo de doença, oferecendo um emparelhamento isogênico fisiologicamente relevante para estudar a doença de Huntington.

Neurônios ioGlutamatérgicos^HTT50CAG/WT entregar:

• Um modelo de célula de doença compatível com placa de 96 e 384 poços
• Consistência lote a lote, em uma escala de bilhões de células
• Uma expansão de repetição de trinucleotídeos de 50 CAG heterozigótica confirmada por sequenciamento de NGS-amplicon e eletroforese em gel
• Um emparelhamento isogênico geneticamente combinado quando usado com os neurônios ioglutamatérgicos de tipo selvagem da bit.bio
• Identidade celular definida caracterizada por ICC, expressão gênica e RNAseq
• Maturação rápida. Após a indução, as células-tronco humanas amadurecem rapidamente em neurônios que demonstram morfologia típica de neurônios glutamatérgicos e marcadores específicos de células
• Atividade eletrofisiológica demonstrada em matrizes de múltiplos eletrodos e expressão da proteína Huntingtina (HTT)
• Facilidade de uso, pois as células amadurecem rapidamente após o reavivamento com um protocolo simples de duas fases e composição de mídia de acesso aberto único